Come nasce Gocce di Speranza

Il progetto in breve

Gocce di Speranza è il progetto di crowdfunding di Voa Voa Onlus che vuole finanziare terapie innovative in grado di curare malattie rare altrimenti inguaribili.
Gocce di Speranza desidera supportare la ricerca affinché la Leucodistrofia Metacromatica diventi solo un brutto ricordo.

Cosa sta facendo la ricerca per sconfiggere la Leucodistrofia Metacromatica? 

La Leucodistrofia Metacromatica (LDM) ogni anno uccide tantissimi bambini in Italia e nel mondo: il 30 dicembre 2017, la piccola Sofia ha perso la sfida contro questa terribile patologia rara.
Attualmente, grazie alla ricerca scientifica, è in corso di sperimentazione avanzata una terapia molto promettente presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, che ha già dato ottimi risultati nel rallentare, o addirittura guarire, bambini affetti da LDM.

Come mai Sofia non ha potuto accedere alle cure?

Affinché la Terapia Genica sia efficace, deve essere somministrata prima della comparsa dei sintomi.
Infatti per Sofia non c’è stato niente da fare: dopo la diagnosi, non ha potuto accedere alla terapia perché già sintomatica.
Il suo prematuro sacrificio e quello di tanti altri bambini non è stato però vano.
Da oggi, finalmente, esiste una speranza concreta!
Lo screening neonatale della LDM permetterà di ottenere la diagnosi precoce della patologia prima della comparsa dei sintomi. 

Come funziona la diagnosi precoce?

Nel 2015 Voa Voa Onlus ha finanziato il progetto di ricerca per la messa a punto del test di diagnosi precoce della LDM al Laboratorio di Screening Neonatale dell’Ospedale Pediatrico Meyer, fornendo anche i campioni di sangue di 14 bambini malati, necessari per avviare la ricerca.
Grazie al lavoro del Laboratorio diretto dal Prof. Giancarlo La Marca, è stato sviluppato un test di Screening veloce, economico e affidabile: il fine ultimo è quello di includere la Leucodistrofia Metacromatica fra le patologie dello Screening Neonatale Esteso (SNE) che attualmente, in Toscana, comprende 45 patologie.

Come potranno sottoporsi i bambini, gratuitamente, allo Screening Neonatale Esteso?

Per rendere il test disponibile gratuitamente a tutti i neonati toscani, bisogna avviare il Progetto Pilota regionale, ossia una sperimentazione autorizzata dal Comitato Etico regionale. Per tre anni (data la bassa frequenza della patologia), tutti i neonati della Toscana saranno sottoposti al test, previo consenso informato dei genitori.
Concluso il Progetto Pilota, il Sistema Sanitario Regionale avrà tutti i dati necessari per includere anche la Leucodistrofia Metacromatica fra le patologie dello Screening Neonatale Esteso (SNE).
Da Natale 2018, Voa Voa Onlus si sta dedicando a tempo pieno alla Campagna di crowdfunding Gocce di Speranza.

Il nostro obiettivo? Raggiungere l’importante traguardo di finanziare 450.000,00 €, per sostenere i costi della somministrazione del test a 75.0000 neonati che per tre anni saranno diagnosticati precocemente in tutta la Toscana: un piccolo mare di 75.0000 gocce di speranza da colmare grazie all’aiuto di tutti.

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